В России начали испытания первого собственного лекарства от СМА

Для начала разберёмся, что такое СМА, или спинальная мышечная атрофия. Это смертельное генетическое заболевание, опасное тем, что при его развитии отмирают двигательные нейроны мозга, которые отвечают за дыхание, глотание и движение.

В России разработали собственный препарат.

Его сейчас испытывает компания Biocad, для исследования даже набирают участников. Лекарство основано на генно-терапевтической платформе. Для терапии СМА в клетку с дефектным геном доставляется его правильно функционирующая копия. Российское лекарство отличается от зарубежных аналогов более щадящим воздействием на пациента и минимумом побочных эффектов.

Директор фонда "Семьи СМА" Ольга Германенко считает, что любое сообщение о разработке нового препарата стоит оценивать положительно.

"Любые шаги в эту сторону – важный прогресс", - заявила Ольга Германенко, чьи слова привела "Газета.Ру".

Разрабатывать препарат в России начали ещё в 2018 году. В настоящий момент лекарство на стадии международных клинических исследований. Они проходят при участии пациентов, опыты проходят под контролем врачей и исследователей. Российские учёные надеются, что терапии при использовании отечественного препарата хватит на несколько лет или на всю жизнь.